2021/06/08

全球约3500万罹患这种认知疾病的人迎来一个重要时刻，美国食品药品监督管理局（FDA）于周一批准阿尔茨海默症（Alzheimer's disease；又译阿兹海默症）新药阿杜卡奴单抗（aducanumab）投入使用，是自2003年以来首次。这是美国FDA近20年来首个批准的治疗阿尔兹海默症的新药物，给百健(Biogen)研发的这种药物开了绿灯，尽管科学界对该药是否有效存在激烈争论。百健将以Aduhelm名称销售阿杜卡奴单抗，这是一种静脉注射药物, 预计每年的疗程费用为5.6万美元。

由马萨诸塞州剑桥市药企百健（Biogen）研发的阿杜卡奴单抗声称能直接对付阿尔茨海默症的根源，做到“治本”。美国FDA批出许可将为其他国家采用此药提供条件。

按照联合国世界卫生组织（WHO）定义，阿尔茨海默症是最常见的一种痴呆症（dementia）。目前全球有5000万名痴呆症患者，其中阿尔茨海默症患者超过3000万，大多数年龄在65岁以上。英美两地相关慈善组织纷纷欢迎新药获批的消息。然而，医学界与科研界对阿杜卡奴单抗的看法仍然南辕北辙，一些研究人员对这款药物的临床研究数据有所怀疑。

美国FDA则强调，审查人员已掌握“实质证据证明阿杜卡奴单抗能减少大脑中的淀粉样蛋白斑块（amyloid beta plaques; Aβ plaques）”，局方认为这有望给患者带来“莫大裨益”。

在美国，阿尔茨海默症是第六大致死原因。美国阿滋海默症协会（Alzheimer’s Association）预测，到2050年，全国患者将从目前600万人增加至1300万人；英国目前有约50万名患者。据中国老年保健协会阿尔茨海默病分会文章与官方新华社等报道，中国目前有1000万名阿尔茨海默症患者，预计到2050年，将突破4000万。

阿尔茨海默症持续破坏大脑组织，导致患者丢失记忆，并出现迷失方向等情况，有可能导致患者无法自理日常生活。患者情绪也有可能大起大落，甚或出现沟通困难。

百健声称其开发的阿杜卡奴单抗能对付在大脑形成异常团块的蛋白质——淀粉样蛋白（amyloid）。因为淀粉样蛋白的出现，脑细胞会被破坏，造成痴呆症状，例如：

• 记忆与思考障碍

• 沟通障碍

• 感到混乱

2019年3月，阿杜卡奴单抗的晚期全球临床试验突然被叫停。这次试验涉及3000名病人，透过每月一次点滴注射给患者施药。但数据分析显示，新药在减慢记忆衰退与思考障碍方面并不比安慰剂好。但同年稍后时间，百健声称分析了更多临床数据之后认为，只要提高剂量，阿杜卡奴单抗能有效治疗阿尔茨海默症，包括能显著缓延认知能力下降。

68岁英国患者阿尔多·塞雷萨（Aldo Ceresa）是3000名参与阿杜卡奴单抗临床试验的阿尔茨海默症患者之一。他 本来是外科医生，10年前因为发觉自己无法分辨左右，确诊患上阿尔茨海默症，而被迫离职。他参与了百健的新药试验，直到试验被叫停为止，他已使用阿杜卡奴单抗达两年。如今他要等待位于伦敦的英国国立神经病学和神经外科医院（National Hospital for Neurology and Neurosurgery）展开另一款药物的临床试验，才有机会获得治疗。塞雷萨相信阿杜卡奴单抗对其病况带来实质帮助，他的家人也能看到显著改善。塞雷萨对BBC记者说：“之前我想到厨房里取个什么东西，我都记不住它放在哪里。现在问题没那么大了。” “我还不至于恢复原有状态，但总算是在朝着正确方向走。”

医学界的争论

无论英国还是美国的科学界都是意见分歧，一些人欢迎新药获批，称之为数以百万计阿尔茨海默症患者的里程碑时刻，另一些人相信这药物只能带来边际益处.

过去10年，超过100种阿尔茨海默症潜在疗法以研究失败告终。